作品总结
《细胞和基因治疗手册：从概念验证到制造再到商业化（Handbook of Cell and Gene Therapy: From Proof-of-Concept through Manufacturing to Commercialization）》
本手册对基因和细胞治疗产品的整个开发范围的信息进行了深入的回顾。 从介绍性信息到最先进的技术和概念，本书提供了对上游流程的见解，例如载体设计和构建、纯化、配方和填充/完成以及交付选项。 还讨论了从遵守现行良好生产规范 (CGMP) 到为化学、制造和控制 (CMC) 做好准备的规划步骤。本书总结了专家们解决的成功和陷阱的示例，这些专家已经做出了所有创新的努力并克服了这些挑战。本书的特征
- 本书旨在作为一站式资源，为研究人员、科学家、管理人员和其他学术和研究机构提供与细胞和基因治疗产品相关的最新信息。
- 本书提供了有关基因治疗发展的最新信息，从所涉及的基因校正技术到基因组编辑技术等。
- 讨论 siRNA、mRNA 和质粒制造。
- 描述了供应商-赞助商协同作用在细胞和基因治疗商业化道路上的重要性。
- 本书的受众多元化，由拥有大量核心技术和支持实践的个人所编写。
细胞和基因治疗产品代表了医疗干预领域的巨大转变。 与传统的生物治疗不同，该技术旨在修改或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以用于治疗用途。 通过替换、操纵或改造细胞和/或遗传物质，它们有望通过注入转基因细胞来终身治愈至少某些疾病和病症，从而为改善患者的治疗效果提供了机会。
传统的生物治疗药物（单克隆抗体、重组产品）已达到成熟阶段，可以应用平台制造技术，并且监管和合规问题也很明确。 对于细胞和基因治疗产品，没有可供参考的既定生产手册，而且法规也在不断发展。 个性化治疗已从医院环境中的主要临床阶段转变为全面的商业企业，这些产品的常规生产遵循既定的监管和行业最佳实践。
开发生命周期中最大的盲点是能够过渡并现实地了解开发如此复杂的生物制剂所需的时间、资源和成本。 早期阶段做出的决策对于产品未来的生存能力至关重要，达到前所未有的程度。 在产品开发和 cGMP 生产方面存在大量活动部件。 此外，还必须解决与临床研究计划、后勤和执行以及满足特定监管期望相关的具体细节。 早期规划是细胞和基因疗法的重要战略基础。 拥有商业愿景必须从一开始就成为一个目标，并且有助于形成关键的理解路径。
本书的作者们在本手册中的目标是概述与细胞和基因疗法相关的开发、制造、测试和监管期望。 这里提供的最新信息适用于该领域的研究人员、科学家、管理人员以及其他学术和研究机构。 读者应能够遵循关键原则和概念，包括但不限于工艺设计、设施设计和施工； 技术转让、分析方法开发和转让； 验证生命周期； 以及世界各地的监管框架。 如果这本手册能节省您一点点时间，作者就达到了他们的目标。
技术和知识将不断发展，但这本手册中描述的基本原则应作为整个行业同事的基准。 进步建立在历史和过去的教训之上； 未来是由这些教训和历史塑造的。
引用美国作家和剧作家阿尔弗雷德·谢因沃尔德的话：“从别人的错误中学习一切你能学到的东西，你没有时间自己制作它们。”
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