题记

基因治疗市场规模预计将从 2022年的79.4 亿美元增长到 2029 年的 445.1 亿美元，2023 年至 2029 年复合年增长率为 27.9%。到 2029 年，脊髓性肌萎缩症 (SMA) 适应症领域将引领全球基因治疗市场。

近十年来，基因治疗和基于基因治疗的新疗法取得了重大进展。 对于某些疾病，已经产生了临床有效的基因治疗方法，并且发现了许多其他潜在的药物，这种趋势在血液疾病领域尤其明显。 递送载体、基因工程方法以及在嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞治疗中的应用只是基因治疗和基于基因治疗的方法的最新进展的一部分。

先进治疗和基因递送技术领域的不断发展催生了一个竞争环境，大量市场公司试图将其基因治疗产品商业化。 治疗开发商正在考虑将合作、合并和收购作为增强内部知识和加强产品管道的潜在选择。 预计这些因素将有助于市场的增长。 尽管目前可获得的疗法的高价格鼓励了治疗方法的开发，但它们也限制了可获得性，并可能因商品缺乏经济可持续性而导致市场退出。

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细胞和基因治疗制造服务市场规模和份额分析-增长趋势和预测

图1. 细胞和基因治疗制造服务市场规模；

细胞和基因治疗制造服务市场按类型分为：细胞疗法（同种异体、自体和病毒载体）和基因疗法（非病毒载体和病毒载体）、应用（临床制造和商业制造）、适应症（肿瘤疾病、心血管疾病、骨科疾病、眼科疾病、中枢神经系统疾病、传染病和其他适应症）、最终用户（制药和生物技术公司、 学术和研究机构以及其他最终用户）。

推动细胞和基因治市场增长的因素包括癌症和其他目标疾病的高患病率以及对制药公司的研发投资增加。例如，根据《中华医学杂志》2022年2月发表的一篇文章，据估计，2022年中国和美国分别有约4,820,000和2,370,000例新发癌症病例。最常见的癌症是中国的肺癌和美国的乳腺癌。随着癌症病例数量的增加，对基因治疗的依赖也将增加，从而推动市场增长。

此外，根据日本国立癌症中心2022年6月公布的数据，预计今年日本将有158,200例新发癌症病例，其中男性估计为89,500例，女性为68,700例。预计结直肠癌发病率的增加将推动对基因和细胞治疗产品的需求，从而推动预测期内的细分市场增长。

此外，根据《骨科外科与研究杂志》于 2021 年 10 月发表的报告，据报道，全球骨质疏松症的综合患病率为 18.3%。干细胞疗法治疗骨质疏松症可能会降低骨折的易感性。因此，随着骨科疾病负担的增加，对细胞和基因治疗制造服务的需求也有望增长。

此外，细胞治疗设施的不断发展也有望推动市场增长。例如，2022 年 6 月，OrganaBio， LLC 在其位于美国的新细胞疗法制造工厂启动了良好生产规范 （GMP） 生产业务。新工厂为治疗药物开发商提供定制解决方案的合同和开发制造。

因此，上述因素，例如癌症和骨质疏松症等各种疾病的患病率上升，预计将在预测期内推动所研究市场的增长。然而，与细胞和基因治疗制造相关的高运营成本预计将抑制市场增长。

Ginkgo Bioworks提供的细胞和基因治疗制造服务

图2. Ginkgo 生物学产品的研发服务；

设计生物学：生物学是地球上最先进的制造技术。 Ginkgo Bioworks对细胞进行编程，使其能够制造从食物到材料再到治疗药物的一切东西。

Ginkgo Bioworks具有生物学方面端到端的能力和无与伦比的规模；Ginkgo Bioworks能够提供的生物制造服务包括：

• 工业酵素服务：酶为生物学提供动力，驱动几乎所有使生命成为可能的活性化学物质。它们还为一系列生物基行业提供动力，其应用范围从工业到制药。Ginkgo 可以支持您的酶研发项目，涵盖酶的设计、制造、测试和大规模生产的所有方式。

与Ginkgo 合作意味着在Ginkgo 铸造厂运行您的项目，这是一个处于合成生物学前沿的广阔设施。该铸造厂将最新的人工智能和计算设计工具与高通量自动化相结合，使我们能够有效地探索酶空间，为您的应用找到完美的设计。

Ginkgo 为您的酶工程项目提供端到端的支持。从早期发现到开发生产和纯化工艺，以便将技术转让给您的制造商，全程与我们合作。

由大型生物数据集支持的人工智能引导酶工程，人工智能为酶工程师开辟了新的设计空间，也为酶驱动的应用开辟了新的机会。Ginkgo的酶研发项目在各个阶段都部署了人工智能工具：新型酶的发现、结构引导工程、制造和工艺优化。

鉴定一种新型酶或增强已知酶的性能，酶发现项目从您想要的反应化学开始。利用人工智能引导的搜索工具和我们庞大的内部DNA序列数据库，Ginkgo可以从不同的天然来源中识别出独特的候选酶。Ginkgo发现的酶通常具有与先前描述的候选酶不同的新序列，为Ginkgo的合作伙伴开辟了新的知识产权选择。

• 蛋白表达服务：帮助降低风险并加快蛋白质生产时间；无论您是想抢占先机，还是想利用Ginkgo的顶级定制真菌和酵母菌株，优化蛋白质生产的菌株性能，使用非转基因方法通过经典菌株改良达到更高的滴度，还是提高生产效率，Ginkgo一流的能力都能增强您的蛋白质研发能力。

借助景格的端到端能力，克服蛋白表达的瓶颈；蛋白质在影响味道、质地和健康益处方面起着关键作用。这些功能在生产过程中受蛋白质序列和细胞介导的修饰控制，这通常对精确发酵和细胞工程构成挑战。例如，乳蛋白的亲水性对奶酪功能至关重要，但使其容易在细胞内降解。

优化生产宿主对于实现这些蛋白质的发酵至关重要。这包括消除蛋白酶、引入伴侣、创建启动子、表达系统，并根据每种蛋白质的独特要求进行定制。该过程还需要设计、下游加工和放大工作。

将蛋白质成功推向市场是一个复杂的过程。利用Ginkgo的专业知识，快速、可扩展的解决方案。从宿主选择到优化宿主菌株开发和扩增，银杏蛋白服务可帮助您克服瓶颈、削减资本支出、加快开发速度并降低研发风险。

Ginkgo投入了大量资金来开发我们的内部宿主菌株套件，专为糖蛋白、铁结合蛋白和结构蛋白的生产而设计，目的是提高滴度和功能，包括甜味剂、替代乳制品、替代鸡蛋、增稠剂和防腐剂中的蛋白质靶标。

图3. 与Ginkgo 一起构建全球生物雷达系统；

由规模提供支持的多样化的菌株优化能力，从计算工具到内部DNA设计和测序服务，再到超高通量筛选方法，Ginkgo的能力能够针对各种应用优化菌株。利用景格广泛的菌株改良技术，从随机诱变和自适应实验室进化到合理的设计方法，实现您的关键性能指标。与Ginkgo合作，设计出符合您的技术规范、法规限制和研发时间表的菌株，同时提高您的成功概率。

• 工艺设计与放大服务：扩大规模并以商业规模部署优化菌株，利用Ginkgo一流的台式、中试和商用规模的放大、加工和生产服务。Ginkgo的能力能够实现并改善您的产品的规模化生产，无论是细胞或基因疗法、农产品、食品蛋白、工业商品，还是介于两者之间的任何产品。

无论规模大小，Ginkgo都能提供端到端的功能，从孔板、摇瓶和小型生物反应器系统的概念验证，到建模、分析和工艺开发、表征和商业上市，Ginkgo的服务可以帮助您从研发转向规模化生产。

利用Ginkgo的内部实验室和能力，包括质量控制、上游生产、下游纯化、中试工厂设施、技术转移到合作的Ginkgo生产基地或客户首选的CDMO。Ginkgo的专家团队将为您的项目提供工艺建模、开发和优化、分析支持，包括方法开发和验证以及滴度或纯度测定，并将技术转让给您的团队或您首选的生产合作伙伴。

• 生物安全服务：构建端到端的生物安全计划，Ginkgo的平台提供收集、检测和分析病原体所需的功能，提供端到端功能以快速响应生物威胁。

因为生物学不分国界，Ginkgo提供快速响应的病原体预警系统；

虽然生物学可能是不可预测的，但强大的生物安全基础设施可以提供可访问和可扩展的国家安全解决方案，以降低风险。Ginkgo的病原体预警系统正在全球病原体监测网络中安装关键采集点。这些节点使国家安全决策者能够在生物威胁成为紧急情况之前识别它们。此外，Ginkgo的生物信息学服务提供对感兴趣病原体的见解，并提供检测变异进化和变化的能力。

Ginkgo Bioworks的发展情况

图4. Ginkgo Bioworks的商业模式

Ginkgo生物专注于其代工和代码库资产，为客户提供研发服务并降低成本。Ginkgo Bioworks有两个主要资产：Foundry和代码库。Foundry作为一个自动化实验室运作，能够将研发投资从固定成本转变为可变成本，并作为一项服务对外提供。另一方面，代码库充当实验数据的存储库，有助于提高项目的成功率，同时降低客户的成本。可见Ginkgo采用的是基于服务的商业模式。为了简化销售，该公司一直在积极努力实现其产品的各个方面的标准化。这包括建立明确的里程碑、成本结构、知识产权条款和项目时间表。这种标准化旨在提高Ginkgo服务的透明度和可及性。为了扩大业务，Ginkgo采用了如下的一些战略举措：

• Ginkgo与辉瑞合作进行药物发现

与制造研发合同相比，确保药物发现项目成功的挑战要大得多。主要原因是制药公司通常将药物发现视为一项关键的专有职能，通常更愿意在内部进行而不是外包。

Ginkgo Bioworks最近与辉瑞公司达成的交易属于药物发现类别，特别关注mRNA疗法。这一药物开发领域因其在 COVID-19 疫苗中的应用而受到广泛关注，代表了一种现代和技术先进的方法。这家生物技术公司将与辉瑞公司合作，为三个项目提供价值3.31亿美元的RNA药物药物发现协议。两家公司没有详细说明交易细节，但3.31亿美元包括预付款、研究费用、开发和商业里程碑付款以及以后的特许权使用费。

• Ginkgo与谷歌达成交易来整合人工智能

Ginkgo与谷歌云的合作旨在增强其开发能力。谷歌云提供的可扩展计算资源对于训练大量基础人工智能模型尤为重要，据推测，这是以具有竞争力的价格提供的。谷歌还承诺，在达到某些里程碑后，将向Ginkgo的模型开发计划提供资金支持。

在23年第三季度财报中，Ginkgo的首席执行官Jason Kelly透露，Ginkgo已经实现了该协议项下的初始现金里程碑，并有望在不久的将来实现后续里程碑。应仔细评估这一进展，特别是从其对景格运营效率、人工智能模型开发和整体财务轨迹的影响方面，同时考虑到竞争激烈且快速发展的生物技术格局。

人工智能对Ginkgo Bioworks公司的影响

图5. 人工智能技术将会对生物医学技术产生重大影响

Ginkgo Bioworks的Foundry厂位于波士顿，是自动化实验室的中心。Foundry的核心目标是以较低的成本扩大数据生成规模，本质上是一个测试基因设计的工厂。这凸显了基因实验和数据生产对效率和可扩展性的战略重点。

Foundry厂内产生的数据被系统地编译成所谓的景格“代码库”。该代码库的一个关键特征是其广泛的适用性;它不局限于单个项目，而是在各种客户计划中回收利用。这种回收过程通过利用一个项目的洞察力来通知和加快其他项目的进展，从而加速新项目的开发，即使这些项目是针对不同的客户的。

这些累积的数据对于训练大型 AI 模型至关重要。这些模型反过来又指导了未来的实验方向，这进一步有助于完善模型。这建立了一个协同反馈循环，人工智能能力和数据生成不断相互增强，随着时间的推移，模型的精度和运营效率得到提高。

要衡量Ginkgo生物的运营效率，必须全面了解公司的成本结构。这涉及剖析其流程的各个方面，即：每个单位操作的成本、每个周期的单元操作数和每个项目的周期数。

在这种情况下，Ginkgo对人工智能和机器学习模型的使用至关重要。这些模型在识别有前途的酶序列方面显示出卓越的预测能力，将无数可能性缩小到最有可能成功的变体。在23年第三季度财报电话会议上，一个相关的例子涉及一个由500种酶变体组成的库，这些变体既有来自Ginkgo代码库的已知酶，也有来自新颖的定制工程酶。在最初的测试周期中，我们发现了一种酶，其性能比客户提供的原始酶高出 21 倍。

这里重要的方面不仅是发现本身，而且是它的速度，这得益于简化的工作流程和相对较小的文库规模（500 个变体，而典型的数千个变体）。Ginkgo的AI/ML模型在预测有效酶序列方面的精确性有助于实现这一快速成功。

Ginkgo Bioworks公司申请的专利

图6. Ginkgo Bioworks公司申请的专利

Ginkgo Bioworks：任重道远

虽然Ginkgo的细胞工程业务潜力巨大，但数据表明，该业务仍处于起步阶段。期待大量下游价值的投资者需要耐心等待。

虽然Ginkgo的制药和生物技术客户的进展是一个重要的发展，但其中大多数项目尚未完成。

Ginkgo Bioworks申请的专利

1.《SYNTHETIC METHANOL INDUCIBLE PROMOTERS AND USES THEREOF（合成甲醇诱导型促进剂及其用途）》

出版号： 20240002847

摘要：本申请描述了能够促进蛋白质和分子高产率合成的合成启动子。

2.《CHIMERIC TERPENE SYNTHASES（嵌合萜烯合成酶）》

出版号： 20210147880

摘要：本文描述了嵌合萜烯合酶、制备嵌合萜烯合酶的方法以及使用其制备萜烯的方法。

3.《PRODUCTION OF OLIGOSACCHARIDE（低聚糖的生产）》

出版号： 20220372501

摘要：本公开涉及使用蔗糖：蔗糖1-果糖基转移酶（1-SST）、果聚糖：果聚糖1-果糖基转移酶（1-FFT）和/或蔗糖果聚糖-6-果糖基转移酶生产果聚糖的方法和组合物(6-SFT) 酶。

4.《Methods for preparative in vitro cloning（制备性体外克隆方法）》

专利号： 9752176

摘要：方法和装置涉及从核酸群体（例如核酸序列文库）中分离感兴趣的核酸。

Ginkgo Bioworks公司在细胞工程和生物医学领域涉及到的研究方向

图7. Ginkgo Bioworks公司在细胞工程和生物医学领域涉及到的研究方向

Ginkgo Bioworks公司在细胞工程和生物医学领域涉及到的研究方向：

• Biology-生物学
• Biochemistry-生物化学
• Chemistry 化学
• Genetics-遗传学
• Gene-基因
• Enzyme-酶
• Escherichia coli-大肠杆菌
• Computational biology-计算生物学
• Biosynthesis-生物合成
• Yeast-酵母
• Bacteria-细菌
• Stereochemistry-立体化学
• Molecular biology-分子生物学
• Genome-基因组
• Peptide sequence-肽序列
• Saccharomyces cerevisiae-酿酒酵母
• Metabolic engineering-代谢工程
• Plasmid-质粒
• Polyketide-聚酮化合物
• Mutant-突变体
• Yarrowia-耶氏酵母属
• Amino acid-氨基酸
• ATP synthase-ATP合成酶
• Cell biology-细胞生物学
• Fatty acid -脂肪酸
• Metabolism-代谢
• Microbiology-微生物学
• Protein structure-蛋白质结构
• Gene expression-基因表达
• DNA-脱氧核糖核酸
• Organic chemistry-有机化学
• Biotechnology-生物技术
• Heterologous expression-异源表达
• Chromatography-色谱法
• Fermentation-发酵
• Binding site-结合位点
• Botany-植物学
• Cannabinoid-大麻素
• Operon-操纵子
• Polyketide synthase-聚酮合酶
• Bioinformatics-生物信息学
• Cofactor-辅因子
• Metabolic pathway-代谢途径
• Biophysics-生物物理学
• Computer science-计算机科学
• Promoter-发起人
• Cyanuric acid-三聚氰酸
• Exosporium-外孢壁
• Mutagenesis (molecular biology technique)-诱变（分子生物学技术）
• Sequence analysis-序列分析

Ginkgo Bioworks公司的整个业务都建立在一个信念之上，即规模和数据将创造可持续的竞争优势。细胞工程程序创建的数据应该会随着时间的推移提高菌株工程能力。近年来，Gingko的数据库发展迅速，但该公司目前还没有支持预期规模经济的财务业绩。不过，这并不是说没有发生改进。

Ginkgo Bioworks公司分享的项目级数据显示，在某些情况下，该公司能够在迭代设计/构建/测试周期的早期创造显著的改进。

Ginkgo Bioworks公司的foundry铸造和生物安全业务之间也存在潜在的范围经济。来自生物安全业务的宏基因组数据为细胞工程业务提供训练数据，为细胞工程业务开发的工具可用于生物安全业务。

图8. Ginkgo Bioworks公司在细胞工程和生物医学领域涉及到的研究机构

这些领域的主要研究机构包括：

• Massachusetts Institute of Technology-麻省理工学院
• University of California, Berkeley-加州大学伯克利分校
• Centre national de la recherche scientifique-国家科学研究中心
• INRAE-国家航空航天局
• University of Minnesota-明尼苏达大学
• University of Tokyo-东京大学
• Kyoto University-京都大学
• Kyushu University-九州大学
• University of Freiburg-弗莱堡大学
• Stanford University-斯坦福大学
• Biotechnology Institute-生物技术研究所
• Max Planck Society-马克斯·普朗克学会
• Agricultural Research Service-农业研究服务
• Chinese Academy of Sciences-中国科学院
• J. Craig Venter Institute-J·克雷格·文特尔研究所

与“细胞工程和生物医学”研究课题相关的参考学习书籍

图9. 《细胞和基因治疗手册：从概念验证到制造再到商业化》

1.《细胞和基因治疗手册：从概念验证到制造再到商业化（Handbook of Cell and Gene Therapy: From Proof-of-Concept through Manufacturing to Commercialization）》

本手册对基因和细胞治疗产品的整个开发范围的信息进行了深入的回顾。 从介绍性信息到最先进的技术和概念，本书提供了对上游流程的见解，例如载体设计和构建、纯化、配方和填充/完成以及交付选项。 还讨论了从遵守现行良好生产规范 (CGMP) 到为化学、制造和控制 (CMC) 做好准备的规划步骤。本书总结了专家们解决的成功和陷阱的示例，这些专家已经做出了所有创新的努力并克服了这些挑战。

本书的特征

• 本书旨在作为一站式资源，为研究人员、科学家、管理人员和其他学术和研究机构提供与细胞和基因治疗产品相关的最新信息。
• 本书提供了有关基因治疗发展的最新信息，从所涉及的基因校正技术到基因组编辑技术等。
• 讨论 siRNA、mRNA 和质粒制造。
• 描述了供应商-赞助商协同作用在细胞和基因治疗商业化道路上的重要性。
• 本书的受众多元化，由拥有大量核心技术和支持实践的个人所编写。

细胞和基因治疗产品代表了医疗干预领域的巨大转变。 与传统的生物治疗不同，该技术旨在修改或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以用于治疗用途。 通过替换、操纵或改造细胞和/或遗传物质，它们有望通过注入转基因细胞来终身治愈至少某些疾病和病症，从而为改善患者的治疗效果提供了机会。

传统的生物治疗药物（单克隆抗体、重组产品）已达到成熟阶段，可以应用平台制造技术，并且监管和合规问题也很明确。 对于细胞和基因治疗产品，没有可供参考的既定生产手册，而且法规也在不断发展。 个性化治疗已从医院环境中的主要临床阶段转变为全面的商业企业，这些产品的常规生产遵循既定的监管和行业最佳实践。

开发生命周期中最大的盲点是能够过渡并现实地了解开发如此复杂的生物制剂所需的时间、资源和成本。 早期阶段做出的决策对于产品未来的生存能力至关重要，达到前所未有的程度。 在产品开发和 cGMP 生产方面存在大量活动部件。 此外，还必须解决与临床研究计划、后勤和执行以及满足特定监管期望相关的具体细节。 早期规划是细胞和基因疗法的重要战略基础。 拥有商业愿景必须从一开始就成为一个目标，并且有助于形成关键的理解路径。

本书的作者们在本手册中的目标是概述与细胞和基因疗法相关的开发、制造、测试和监管期望。 这里提供的最新信息适用于该领域的研究人员、科学家、管理人员以及其他学术和研究机构。 读者应能够遵循关键原则和概念，包括但不限于工艺设计、设施设计和施工； 技术转让、分析方法开发和转让； 验证生命周期； 以及世界各地的监管框架。 如果这本手册能节省您一点点时间，作者就达到了他们的目标。

技术和知识将不断发展，但这本手册中描述的基本原则应作为整个行业同事的基准。 进步建立在历史和过去的教训之上； 未来是由这些教训和历史塑造的。

引用美国作家和剧作家阿尔弗雷德·谢因沃尔德的话：“从别人的错误中学习一切你能学到的东西，你没有时间自己制作它们。”

2. 《基因治疗和细胞治疗产品的监管方面：全球视角（Regulatory Aspects of Gene Therapy and Cell Therapy Products: A Global Perspective ）》

图10. 《基因治疗和细胞治疗产品的监管方面：全球视角》

《基因治疗和细胞治疗产品的监管方面：全球视角（Regulatory Aspects of Gene Therapy and Cell Therapy Products: A Global Perspective ）》这本书讨论了世界各地（例如北美和南美、欧洲和亚洲）国家和国际机构实施的基因治疗（GT）和细胞治疗（CT）药品的不同监管途径。本书的每一章均由来自国际社会各个监管机构的专家撰写，引导读者了解非临床研究到转化临床研究的应用，以及这些创新产品的许可。 更具体地说，本书的每一章都提供了对 CT 和 GT 产品开发人员在产品制造、药理学和毒理学以及临床试验设计领域至关重要的基本考虑因素的见解，以及相关的“必须了解”的指南和法规。

《基因治疗和细胞治疗产品的监管方面：全球视角》是美国基因和细胞治疗学会非常成功的实验医学和生物学进展系列子系列的一部分。 对于对基因和细胞治疗以及药物监管感兴趣的研究生、临床医生和研究人员来说，这是一本他们的必备读物。

先进的疗法在世界范围内已经成熟。 许多基因治疗和细胞治疗药品现已在欧洲、北美、南美和亚洲上市，可治疗许多以前未曾治疗过的严重疾病。 美国基因与细胞治疗学会和 Springer Nature 促成了本书的第一版出版，并促成了本书的第二版，旨在更新先进治疗药物产品 (ATMP) 的监管环境。相信这本更新版本的书籍对于那些对 ATMP 领域感兴趣或工作的人来说特别有用，因为第一版书籍已被证明对于患者治疗和治愈来说本书的内容是最重要的技术 。

本书对世界不同地区将 ATMP 开发成市场授权药品所采用的监管政策和要求进行了最新概述。 本书包含第一版中已有的监管机构以及其他地区（即印度、马来西亚、西班牙、泰国）的章节以及涉及国际协调工作的贡献。 本书的每一章都提供了有关特定监管机构为实现 ATMP 临床开发而实施的监管程序和要求的最新信息，以及有关产品上市时应用的卫生技术评估的一些有用信息。 从第一版开始，适用于 ATMP 的基本法规没有改变，而该领域的所有参与者（监管机构和开发商）都获得了相当多的经验，从而完善了监管和开发流程，从而使许多产品能够 在大多数国家上市。 现在，各地区之间的相似之处比差异更加明显，这也是国际社会努力协调程序和要求的积极结果。

总之，本书提供了全球监管机构当前的观点，并希望能够成为学术界、工业界和政府机构在 ATMP 监管方面的资源。

我们相信本书所做出的卓越贡献将继续促进安全有效的 ATMP 的全球开发，造福所有患者。